近日，由浙江文達(dá)醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的新型口服BET抑制劑NHWD-870 HCI正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 突破性治療藥物認(rèn)定，擬定適應(yīng)癥為用于既往化療失敗的晚期胸部中線 (NUT) 癌。這一里程碑式的進(jìn)展，為惡性程度極高、預(yù)后極差的NUT癌患者帶來(lái)了全新的靶向治療希望。

　　NUT癌是一種以NUTM1基因重排為特征的罕見(jiàn)低分化癌，疾病進(jìn)展迅速，患者中位生存期僅約6.5個(gè)月，且多發(fā)于肺部及頭頸部，中位發(fā)病年齡僅為23.6歲。由于臨床表現(xiàn)缺乏特異性，加之公眾對(duì)之認(rèn)知不足，導(dǎo)致誤診、漏診率極高，多數(shù)患者確診時(shí)已處于晚期。目前全球尚無(wú)針對(duì)NUT癌的有效靶向藥物上市，治療現(xiàn)狀極為嚴(yán)峻。

　　此次NHWD-870 HCI獲得突破性治療藥物認(rèn)定，主要基于其臨床II期研究展現(xiàn)出的顯著療效與生存獲益。截至2025年12月27日，研究共納入40例可評(píng)估的晚期NUT癌受試者。數(shù)據(jù)顯示，該藥物在不同病灶部位均表現(xiàn)出積極的抗腫瘤活性：其中20例晚期胸部NUT癌患者客觀緩解率 (ORR) 高達(dá)45.00%；晚期胸部NUT癌患者的中位總生存期 (mOS) 與全體受試者mOS均達(dá)到9.33個(gè)月，較傳統(tǒng)化療方案實(shí)現(xiàn)顯著延長(zhǎng)。目前，部分患者仍在持續(xù)接受治療與密切隨訪中。此外，初步安全性數(shù)據(jù)顯示，該藥物整體耐受性良好，具備較高的臨床應(yīng)用潛力。

　　突破性治療藥物認(rèn)定，對(duì)NUT癌患者而言意義重大，堪稱該領(lǐng)域的跨越性式進(jìn)展。在患者層面，這意味著將加速NHWD-870 HCI的審批進(jìn)程，盡早上市，使晚期NUT患者能更早獲得針對(duì)性的靶向治療，擺脫"無(wú)藥可醫(yī)"的困境，從而顯著延長(zhǎng)生存時(shí)間、改善生活質(zhì)量。在臨床層面，該藥物的研發(fā)與認(rèn)定，填補(bǔ)了NUT癌靶向治療的空白，為臨床醫(yī)生提供了全新的治療選擇，這不僅推動(dòng)了NUT癌治療從"對(duì)癥治療"向"精準(zhǔn)靶向治療"轉(zhuǎn)型，同時(shí)也為后續(xù)同類藥物的研發(fā)提供了寶貴的臨床經(jīng)驗(yàn)。

　　文達(dá)醫(yī)藥創(chuàng)始人王能輝先生表示："很高興我們的產(chǎn)品獲得突破性治療藥物認(rèn)定。這一進(jìn)展彰顯了我國(guó)在罕見(jiàn)癌種創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的實(shí)力提升。NHWD-870不僅為NUT癌患者帶來(lái)希望，也為其他罕見(jiàn)癌種的治療探索提供了新思路。"

　　重慶大學(xué)附屬三峽醫(yī)院中線 (NUT) 癌專科主任印明柱教授指出："NUT癌曾讓無(wú)數(shù)患者和醫(yī)生陷入絕望。NHWD-870獲得突破性治療藥物認(rèn)定，是醫(yī)學(xué)科研與臨床實(shí)踐相結(jié)合的重要成果。未來(lái)，隨著該藥物的加速上市，NUT癌的治療格局有望被徹底改變，為我國(guó)罕見(jiàn)病診療事業(yè)注入新動(dòng)力。"

　　關(guān)于文達(dá)醫(yī)藥

　　浙江文達(dá)醫(yī)藥科技有限公司成立于2013年，總部位于浙江省紹興市。是一家致力于前沿、創(chuàng)新、高質(zhì)量的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司重點(diǎn)布局在腫瘤、免疫和神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域，圍繞這些領(lǐng)域已進(jìn)行中國(guó)及全球?qū)＠暾?qǐng)和授權(quán)。目前已有多款藥物分別進(jìn)入I、II、III期等不同的臨床試驗(yàn)階段。針對(duì)罕見(jiàn)NUT癌的NHWD-870項(xiàng)目已經(jīng)完成臨床II期，有望成為"同類首創(chuàng)" (First-in-Class) 的BET抑制劑小分子口服藥物，為患者帶來(lái)更長(zhǎng)的生存希望。針對(duì)中重度斑塊狀銀屑病的WD-890 TYK2 (JH2) 藥物已進(jìn)入臨床III期試驗(yàn)，同靶點(diǎn)針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (SLE) 的適應(yīng)癥也即將開(kāi)展臨床II期試驗(yàn)。此外，針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的WD-910已完成澳洲臨床I期試驗(yàn)，即將在中國(guó)啟動(dòng)臨床II期試驗(yàn)，100%的血腦穿透能力使其具備成為"同類最佳" (Best-in-Class) 的潛力藥物。公司研發(fā)管線豐富、靶點(diǎn)創(chuàng)新，覆蓋當(dāng)下諸多難治不治之癥，致力于為患者提供更多有效、安全且兼具性價(jià)比的創(chuàng)新藥物。

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